點亮更少數(shù)的希望 進(jìn)博會助力多款罕見病藥走進(jìn)中國

中新網(wǎng)上海11月9日電(李秋瑩)第六屆中國國際進(jìn)口博覽會(以下簡稱進(jìn)博會)正在進(jìn)行中，記者發(fā)現(xiàn)，在本屆進(jìn)博會上，多款罕見病找到了自己對應(yīng)的“孤兒藥”。截至2022年2月，全球已知的罕見病有7000多種，而且仍不斷有新的病種被發(fā)現(xiàn)。保守估計，中國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。依托進(jìn)博會強大的溢出效應(yīng)，不少罕見病創(chuàng)新藥已經(jīng)完成了從“展品”到“商品”的有效轉(zhuǎn)化，滿足國內(nèi)患者急迫的臨床治療需求，為罕見病患者點亮了新希望。

4歲的果果(化名)就是其中一員，在做完兩次腸道手術(shù)后，最終他的小腸只剩下35厘米，被確診為一種超罕疾病——短腸綜合征(Short bowel syndrome，簡稱SBS)。患上這種病，必須長期進(jìn)行腸外營養(yǎng)和靜脈輸注支持，生存質(zhì)量堪憂，未成年患者一年中約70%的日子都需要輸液。每周2-7次，每次約10-14小時，長時段、高頻次的治療不僅嚴(yán)重影響日常生活，而且還會存在危及生命的并發(fā)癥。SBS的5年生存率僅為64%，65%的患者死亡發(fā)生在腸外支持開始的2.5年。

Teduglutide(替度格魯肽) 在進(jìn)博會展示 李秋瑩攝

但果果同時也是幸運的，今年5月，他在海南慈銘博鰲國際醫(yī)院完成了Teduglutide(替度格魯肽)的注射，這是目前全球首個唯一批準(zhǔn)用于治療短腸綜合征的GLP-2藥物。果果也成為用上這款“孤兒藥”的第一個中國內(nèi)地患者。

這款藥的成功落地也離不開進(jìn)博會，“它是在第五屆進(jìn)博會上完成了中國首展，通過進(jìn)博會的加持，6個月，就完成了從展品到商品的轉(zhuǎn)變?！蔽涮镏袊鴾?zhǔn)入卓越部負(fù)責(zé)人張敏介紹。今年7月，陸續(xù)有另外兩名患兒在瑞金海南醫(yī)院使用了該藥物。

“我們有進(jìn)博會這樣的舞臺，它的溢出效應(yīng)可以讓更多國際上的新藥走進(jìn)中國，以此讓更多患者受益?！鄙虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒外科主任醫(yī)師蔡威教授接受記者采訪時表示。

泛發(fā)性膿包型銀屑病(以下簡稱GPP)是一種自身炎癥性皮膚病，在中國的發(fā)病率約為十萬分之一。今年9月，GPP在中國被納入罕見病目錄。與尋常銀屑病不同，該病發(fā)作時，可能伴有多種并發(fā)癥和共病，嚴(yán)重時危及生命。

針對GPP的創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓 李秋瑩攝

勃林格殷格翰大中華區(qū)人藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理陳星蓉表示：“GPP是一種罕見的、復(fù)發(fā)性或持續(xù)發(fā)作的嚴(yán)重皮膚疾病，疾病發(fā)作時，會給患者及其家人帶來沉重的身心壓力。勃林格殷格翰旗下針對GPP的創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓已于去年在中國與全球同步獲批，‘零時差’惠及中國患者。除了加速創(chuàng)新藥物的引入，我們也致力于攜手志同道合的伙伴為患者提供除藥物以外的更多個性化服務(wù)，通過GPP關(guān)愛中心，為患者打造一個全方位信息平臺，助力GPP患者全病程疾病管理。”

據(jù)了解，目前“GPP關(guān)愛中心”已順利完成初步上線試運行，已累計獲得超70萬曝光率，超6000次深度瀏覽，近5000人點擊GPP診療地圖模塊。

此外，賽諾菲在此次進(jìn)博會上也展示了多款罕見病藥物，包括全球首個應(yīng)用于血友病領(lǐng)域的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran，以及最新獲批用于龐貝病治療的新一代酶替代治療(ERT)藥物耐而贊，其中耐而贊去年進(jìn)博首次亮相，今年進(jìn)博前夕在華獲批，用于龐貝病患者的長期治療。實現(xiàn)從“展品”到“商品”的轉(zhuǎn)變。(完)